血脑屏障（blood-brain barrier，bbb）是在脑和脊髓内的毛细血管与神经组织之间存在的一个调节界面。治疗性的大分子，像单克隆抗体（monoclonal antibody）和基因治疗，都无法通过。赫赛汀herceptin针对人表皮生长因子受体-2，（human epidermal growth factor receptor 2， her2），对her2阳性的乳腺癌效果不错。但是，对转移到脑内的癌细胞，则束手无策。

在最新的一期《clinical cancer research》上，university of california los angeles的科学家找到了解决方案：利用免疫脂质体（pegylated immunoliposome，pil）为载体，将针对表皮生长因子（epidermal growth factor receptor， egfr）的rnai序列，直接导入脑部的癌细胞中，从而通过抑制其活性达到疗效。这种构建的脂质体含有两种分子探针：一种能够识别血脑屏障上的蛋白，铁传递蛋白受体（the transferrin receptor, tfr）；另一种能够识别表达在脑癌细胞表面的胰岛素受体（the insulin receptor）。而在脂质体的内部就有非病毒性的质粒，能够表达针对egfr的rnai序列。简单说，pil就像特洛伊木马，将表达rnai的质粒藏于内部。它首先特异性和tfr结合而穿过血脑屏障，然后和胰岛素受体结合，最终将rnai表达质粒送入肿瘤细胞体内，而对其发动攻击。

这种治疗策略的效果通过体外和体内实验分别进行评估。对神经胶质瘤细胞的实验，表明的egfr的表达水平能够被rnai有效降低。这导致egf刺激的信号效应也随之减弱，表现在egfr活化所介导的钙离子信号无法增强。氚示踪的胸腺嘧啶脱氧核苷（the tritiated thymidine）也显示， egfr活化引起的dna复制和细胞增生也被大大抑制。在小鼠身上的实验结果也令人满意：存活期从17天延长到35天，增幅达到88％。